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Ein neuartiges Gen-Editing-Tool könnte durch Mutationen verursachte Krankheiten behandeln

Ein neuartiges Gen-Editing-Tool könnte durch Mutationen verursachte Krankheiten behandeln

SALK-Wissenschaftler haben ein Gen-Editing-Tool entwickelt, mit dem eine Vielzahl von durch Mutationen verursachten Krankheiten behandelt werden können.

Das Tool, so die Forscher, könnte die Notwendigkeit potenziell schädlicher bestehender Genersatzansätze umgehen, indem das Gen bearbeitet wird, während es sich noch in der Mutationsphase befindet.

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Bestehende Ansätze ersetzen

Bestehende Ansätze zur Bearbeitung des Genoms verursachen leider häufig Schäden. Das Team des Salk Institute gibt an, einen sichereren Ansatz entwickelt zu haben.

Die neue Genom-Editing-Technologie, die kürzlich in aZellforschung Papier, könnte verwendet werden, um eine breite Palette von Genmutationszuständen wie Huntington-Krankheit und Progerie zu behandeln.

Das Werkzeug, synchronisiertSATI (S.Einzelhomologie EINrm Spender vermittelte Intro-T.Argeting ichIntegration) baut auf HITI auf, einer Variante der bereits etablierten CRISPR-Cas9-Gen-Editing-Technik.

Wie Engadget berichtet, behandelt CRISPR-Cas9 Mutationen, indem eine gesunde Kopie eines problematischen Gens in die nichtkodierende Region der DNA eingefügt wird.

SATI kann laut Team Änderungen an Genen vornehmen, während die Mutation wirkt. Während sich die DNA selbst repariert, wird das normale Gen neben dem alten in das Genom integriert - dies eliminiert das störende Gen ohne das Risiko älterer Verfahren.

"Diese Studie hat gezeigt, dass SATI ein leistungsstarkes Werkzeug für die Bearbeitung des Genoms ist", sagte Juan Carlos Izpisua Belmonte, Professor am Genexpression Laboratory von Salk und leitender Autor des Papiers, in einer Pressemitteilung.

"Es könnte sich als hilfreich bei der Entwicklung wirksamer Strategien für den Ersatz von Zielgenen für viele verschiedene Arten von Mutationen erweisen und die Tür für die Verwendung von Genom-Editing-Tools öffnen, um möglicherweise ein breites Spektrum genetischer Krankheiten zu heilen."

In Arbeit


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